边研栏目往期回顾
肿瘤浸润T细胞疗法（一）、肿瘤浸润T细胞疗法（二）、肿瘤浸润T细胞疗法（三）
年人类第一次完成登月计划，在月球上留下第一个脚印的宇航员NeilArmstrong，是一个充满了传奇色彩的人物。可能你不知道，登月第一人Armstrong唯一的女儿，因弥漫内生性脑桥神经胶质瘤（DIPG）在年离开了人世，也许正是对女儿的怀念给了他动力走出了人类历史上重要一步。
遗憾的是，Armstrong顺利登月50年后的今天，脑瘤专科医生仍会告诉家长，DIPG不能手术切除，除了接受放疗暂时缓解症状，其他的疗法对孩子尚无助益。奥巴马提出癌症登月计划3年后的今天，日新月异的现代医学，似乎给予了这群不幸的患儿十分不公的对待。
然而，改变正在一点点发生。
在今年3月初的免疫治疗会议ASCO-SITC上，肿瘤疫苗开发技术已经延展到DIPG患者群。他们也有机会受益于靶向免疫治疗。不过，这些主要基于临床前研究的创新疗法，距离惠及大多数患儿仍有较长的征途要走。希望这些令人惊喜的趋势能全速推进，给患儿们更加耀眼的希望。
数年前起，对DIPG致病机制的研究开始取得重要发现。研究界发现，约70%~80%的DIPG肿瘤存在H3.3K27M突变。这是一种发生在组蛋白的基因突变（基因名称H3F3A），一个编码碱基的突变导致组蛋白的氨基酸残基改变，使得组蛋白相应位点的甲基化程度广泛降低，从而引起对靶元件PRC2的脱抑制。这样，一系列基因表达都会出现异常。这种突变几乎只存在于DIPG和两种罕见的儿童骨肿瘤中。DIPG患儿有这类突变常意味着生存期较短。
在DIPG高发的H3.3K27M突变，导致相应位点脱甲基化
这一发现让研究界欢呼雀跃。因为在癌症的研究史上，激酶突变和细胞周期调节异常都曾被认为是驱动肿瘤的因素，组蛋白的突变如今第一次被认为也具备这样的角色，这可能意味着DIPG可以通过靶向药物或细胞疗法、疫苗疗法等进行有针对性的治疗。但是新疗法的开发意味着很多的挑战，目前有40多种I期临床试验正在开展，尝试找到突破口（完整的全球临床试验名单：
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